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罗伐昔替尼片是公司自主研发的一款首创新药（first-in-class），在治疗慢性移植物抗宿主病、骨髓纤维化、急性移植物抗宿主病（aGVHD）、噬血细胞综合征等疾病中展现出广阔的治疗潜力。

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗恶性血液系统疾病的一种有效方式，而慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是allo-HSCT的主要并发症之一，发生率可达 30%-70%^[1]。研究表明，JAK/STAT以及ROCK2信号通路在cGVHD的发生开展中发挥着重要的作用。

罗伐昔替尼是一类新型、口服的JAK/ROCK抑制剂，能够抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制JAK/STAT通路的持续异常活化，同时抑制ROCK2减轻STAT3的磷酸化，进而重建免疫平衡。

罗伐昔替尼的Ib/IIa期临床结果已发表于国际血液学领域顶级期刊《Blood》：该研究共纳入44例中度或重度糖皮质激素难治性或依赖性cGVHD患者，未出现剂量限制性毒性，且未发生与罗伐昔替尼相关导致停药的不良事件。最佳总体缓解率（BOR）为86.4%， 12个月无失败生存率（FFS）为85.2%，88.6%的受试者降低了对糖皮质激素剂量的需求，59.1%的受试者cGVHD相关症状得到改善^[2]。现在，罗伐昔替尼用于治疗中重度cGVHD的Ⅲ期临床试验正在招募受试者。

此外，在中高危骨髓纤维化（MF）领域，罗伐昔替尼片上市申请于2024年7月获CDE受理，现在处于上市审评阶段。2024年美国血液学会（ASH）大会首次公布其在芦可替尼经治骨髓纤维化人群的研究数据。数据显示，2022年8月至2023年9月，研究共纳入9例受试者。主要终点第24周时脾体积减少≥35%（SVR35）率为25%，治疗期间最佳SVR35率为75%^[3]。

在急性移植物抗宿主病（aGVHD）领域，根据 2025年欧洲血液学（EHA）大会公开的Ib期临床试验数据：对于激素耐药的aGVHD患者，28天总体缓解率达84%，肠道缓解率高达80%；38.5%的aGVHD患者在56天内完全停止使用糖皮质激素，1年生存率高达92.3%^[4]。

中国生物制药将始终秉持创新驱动开展，加速罗伐昔替尼的全球临床开发，并持续投入肿瘤免疫治疗研发，以期为全球患者带来更优治疗方案。

参考文献：

[1]  胥书惠,满艳,赵进莲,等.慢性移植物抗宿主病的发病机制和治疗前景[J].中国实验血液学杂志,2024,32(02):647-652.

[2] Zhao YM, Luo Y, Shi JM, Wang SQ, Wang CK, Jiang EL, Liang C, Zhu XY, Zhang XJ, Meng FK, Jin H, Zhao YQ, Yu J, Lai XY, Liu LZ, Fu HR, Ye YS, Zhang CX, Wang T, Tu LF, Wang XQ, Huang H. A first-in-class JAK/ROCK inhibitor, rovadicitinib, for glucocorticoid-refractory or -dependent chronic GVHD. Blood. 2025 Jun 12;145(24):2857-2872.

[3] Chang CK, Zhang M, Gao SJ, et al. Rovadicitinib in Patients with Myelofibrosis Who Were Refractory or Relapsed or Intolerant to Ruxolitinib: A Single Arm, Multicenter, Open-Label, Phase Ib Study. Blood. 2024; 144(Supplement 1): 484. doi:10.1182/blood-2024-203242.

[4] Zhao YM. JAK/ROCK Inhibition with Rovadicitinib Suppresses Murine and Human Acute Graft-Versus-Host Disease: The Results of Preclinical and Phase 1B Study. EHA 2025.